Anvisa aprova novo remédio para doença rara pós-transplante

Novo medicamento é destinado a pacientes que não responderam a outras terapias sistêmicas

Na foto, sede da Anvisa; agência autorizou o registro de novo medicamento para pacientes com doença crônica do enxerto contra hospedeiro Marcelo Camargo/Agência Brasil Agência Brasil 12.out.2026 (segunda-feira) - 9h05 Priorize o Poder no Google A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o registro do Niktimvo ( axatilimabe ), novo medicamento para o tratamento da doença crônica do enxerto contra o hospedeiro. A autorização foi publicada em 5 de outubro de 2026.

O medicamento é um anticorpo monoclonal indicado para adultos e pacientes pediátricos com peso igual ou superior a 40 kg. Seu uso é destinado a pessoas que não responderam a pelo menos 2 tratamentos sistêmicos anteriores.

A doença do enxerto contra o hospedeiro é uma complicação que pode ocorrer depois de um transplante de medula óssea. Na forma crônica, costuma surgir a partir de cerca de 100 dias depois do procedimento.

O problema ocorre quando células de defesa do doador, chamadas linfócitos T, reconhecem os tecidos do paciente que recebeu o transplante como estranhos e passam a atacá-los. A reação pode atingir diferentes órgãos e comprometer a qualidade de vida.

Segundo a Anvisa, a doença está associada a elevada morbidade, comprometimento da qualidade de vida e aumento da mortalidade. Para pacientes que não respondem a diferentes linhas de tratamento, as opções terapêuticas são limitadas.

A aprovação do Niktimvo considerou dados de estudo clínico que avaliou diferentes doses do medicamento. Segundo a Anvisa, a dose de 0,3 mg/kg a cada duas semanas apresentou a melhor relação entre benefícios e riscos.

Nos primeiros 6 ciclos de tratamento, a taxa de resposta global foi de 73,8%, de acordo com a agência.

O Niktimvo foi aprovado especificamente para pacientes com doença crônica do enxerto contra o hospedeiro que já tenham apresentado falha a pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica.

A indicação vale para adultos e para pacientes pediátricos que tenham 40 kg ou mais. A aprovação amplia as opções disponíveis para uma condição considerada rara, grave e debilitante pela Anvisa. O órgão regulador afirma que a limitação de alternativas para pacientes que não respondem aos tratamentos anteriores representa uma necessidade médica ainda não atendida.

Este texto foi publicado originalmente pela Agência Brasil , em 6 de outubro de 2026. O conteúdo é livre para republicação, citada a fonte, e foi adaptado para o padrão do Poder360 .